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血友病曾因肆虐歐洲王室而聞名，被稱為“王室病”。

英女王維多利亞一世是血友病基因攜帶者(本人無(wú)病)。由于王室聯(lián)姻使得致病基因從英王室傳到了俄國(guó)、普魯士、西班牙等歐洲王室。血友病到底是怎樣一種遺傳病呢?

它是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性疾病，由血漿中凝血因子VIII(FVIII)、IX(FIX)量的缺乏或質(zhì)的缺陷所致。

血友病主要分為兩種：

A型血友病(經(jīng)典血友病)：血液中凝血因子Ⅷ缺乏或缺陷所引起，是最常見的血友病種類，占80-85%;70%有陽(yáng)性家族史(即遺傳所致)，30%由基因突變所致。

B型血友?。貉褐腥狈δ蜃英妓醒巡〉?5-20%;少有明顯家族史，主要由基因自發(fā)性突變所致。

由于活性凝血活酶生成障礙，患者終身會(huì)反復(fù)發(fā)生持續(xù)或自發(fā)性出血，特別是在關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)臟器官中，長(zhǎng)期可致殘。

好醫(yī)友提醒：血友病或攜帶相關(guān)基因的夫婦可通過(guò)產(chǎn)前咨詢和基因檢測(cè)，提前干預(yù)。

雖然血友病無(wú)法根治，但目前血友病的治療已取得了很大改善，尤其在歐美發(fā)達(dá)國(guó)家，不少新型療法已開始應(yīng)用于臨床。

以往，A型血友病患者需每周多次輸注藥物，來(lái)彌補(bǔ)血液中缺失的凝血因子，給生活帶來(lái)諸多不便，有的還可能因無(wú)法遵從治療方案而增加出血風(fēng)險(xiǎn)。

對(duì)此，美國(guó)FDA新近批準(zhǔn)了一款全新療法Jivi(BAY94-9027)用于常規(guī)預(yù)防性治療接受過(guò)前期治療的12歲或12歲以上A型血友病患者。

這是一種重組因子VIII替代療法，它可替代A型血友病患者體內(nèi)缺失的因子VIII。該療法的獨(dú)特之處在于在因子VIII蛋白的特定位點(diǎn)添加了聚乙二醇修飾(PEGlaytion)。這種改進(jìn)將BAY94-9027的半衰期延長(zhǎng)到17.9個(gè)小時(shí)，從而讓患者在減少接受注射次數(shù)的情況下仍然能夠維持凝血因子的正常水平。

Jivi(BAY94-9027)最初推薦的預(yù)防性治療方案是每周注射兩次(30-40 IU/kg)，可隨劑量調(diào)整為每五天一次(45-60 IU/kg)，并根據(jù)出血發(fā)作情況，進(jìn)一步調(diào)整更少或更頻繁的給藥。同時(shí)，Jivi也獲批用于按需治療和圍手術(shù)期的出血管理。

此次批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)國(guó)際性、開放性臨床試驗(yàn)PROTECT VIII 2/3期的研究結(jié)果。該試驗(yàn)入組126名12歲以上患嚴(yán)重血友病的青少年和成人，進(jìn)行預(yù)防性治療，或按需治療，或圍手術(shù)期出血管理。試驗(yàn)結(jié)果表明Jivi(BAY94-9027)的半衰期是對(duì)照組的1.4倍，而且表現(xiàn)出良好的安全性和防止出血的能力。

PROTECT VIII首席研究員、明尼蘇達(dá)大學(xué)醫(yī)學(xué)教授Mark Reding博士說(shuō)：“不同的A型血友病患者有各自不同的需求，作為他們的醫(yī)生，Jivi讓我能夠根據(jù)他們出血狀況來(lái)調(diào)整接受注射的頻率，達(dá)到防止出血的目的，有助實(shí)現(xiàn)治療與生活質(zhì)量的雙贏。”

關(guān)注：A 型血友病基因療法雙進(jìn)展

nSpark Therapeutics宣布，12名A型血友病患者在接受基因療法SPK-8011治療后，緩解率達(dá)到97%。Spark研發(fā)的SPK-8011是一種使用Spark200衣殼且含有密碼子優(yōu)化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相關(guān)病毒(AAV)載體。它可以更有效地轉(zhuǎn)導(dǎo)人肝細(xì)胞，并表達(dá)密碼子優(yōu)化的B結(jié)構(gòu)域缺失的因子VIII基因，內(nèi)源性產(chǎn)生因子VIII，用于治療A型血友病。

nSangamo Therapeutics公布旗下cDNA基因療法候選藥物SB-525用于A型血友病治療的臨床1/2期研究(Alta)的初步積極結(jié)果。在這項(xiàng)研究中，科學(xué)家們?cè)趧┝窟f增研究方面取得了很好的進(jìn)展，藥物的安全耐受性表現(xiàn)良好，第三劑量組的首例患者也達(dá)到了凝血因子VIII治療性水平。

此前，F(xiàn)DA曾批準(zhǔn)了另一款創(chuàng)新療法Hemlibra，它可將激活天然凝血級(jí)聯(lián)所需的蛋白質(zhì)--因子IXa和因子X聚集在一起，恢復(fù)A型血友病患者的凝血過(guò)程。

我們相信，在不久的將來(lái)，基因療法有望為A型血友病患者帶來(lái)長(zhǎng)久的疾病緩解。

參考來(lái)源：https://www.prnewswire.com/news-releases/bayer-receives-fda-approval-for-jivi-new-hemophilia-a-treatment-with-step-wise-prophylaxis-dosing-regimen-300704579.html