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今年，一場突如其來的疫情讓許多人記住了“人民英雄”張定宇，也認(rèn)識了“漸凍癥”這種罕見病。

張定宇曾隱瞞漸凍癥病情奮戰(zhàn)抗疫一線，被授予“人民英雄”榮譽(yù)稱號。在“全國抗擊新冠肺炎疫情表彰大會”上，他蹣跚步入人民大會堂的情景，曾讓無數(shù)人淚目。

最近，“漸凍人”迎來好消息：一項(xiàng)新研究證明，在研口服新藥AMX0035可以延長患者的生存期達(dá)半年。此前，該藥已被證明可延緩“漸凍癥”疾病進(jìn)展。相關(guān)結(jié)果已發(fā)表在《肌肉與神經(jīng)(Muscle & Nerve)》期刊上。

比癌癥更殘忍的“漸凍癥”

提到“漸凍人”，最著名的要數(shù)物理學(xué)家斯蒂芬·霍金。

霍金與漸凍癥抗?fàn)幜?0多年，我們看到的永遠(yuǎn)都是一個(gè)人歪著頭、咧著嘴，只能通過縮在輪椅上的手指來表達(dá)自己的思想。霍金幾乎是世界上活得最久的“漸凍人”。一般這種疾病從確診到死亡，不過2 ~ 5年。

“漸凍癥”又稱肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)，是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病，它會攻擊人的大腦和脊髓神經(jīng)細(xì)胞(神經(jīng)元)，導(dǎo)致肌肉逐漸萎縮和退化。

“漸凍癥”被世界衛(wèi)生組織列為五大“絕癥”之一，病因至今不明，遺傳、基因缺陷、環(huán)境因素都有可能造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損害。

運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元控制著人體運(yùn)動(dòng)、說話、吞咽和呼吸過程中的肌肉活動(dòng)。一旦遭到破壞，肌肉萎縮和退化，不能活動(dòng)和說話，吞咽和呼吸功能也會逐漸衰退，最終死于呼吸肌無力導(dǎo)致的呼吸衰竭。

在這個(gè)過程中，人的身體好像是被逐漸“凍住”一樣，但意識非常清楚，只能眼睜睜地看著自己死去，因此“漸凍癥”也被視為“比癌癥更殘忍的疾病”。

美國曾發(fā)起“冰桶挑戰(zhàn)賽”，讓更多的人認(rèn)識并關(guān)注“漸凍人癥”。挑戰(zhàn)者被冰水澆頭的那一瞬間所體會到的“麻木無力”，正是“漸凍癥”患者的切身感受。

張定宇2017年被診斷為“漸凍癥”。談及病情，他說：“每天晚上我都會抽筋，非常痛，得起來用體重壓住。病情重的時(shí)候需要用熱水才能緩解，但是病痛并沒有壓倒我?！?/p>

目前，全球治療“漸凍癥”的手段和藥物仍十分有限，多數(shù)以對癥治療為主，且無法治愈。截至目前，獲批治療ALS的藥物僅有2種，利魯唑(Riluzole)和依達(dá)拉奉(Edaravone)。后者已于今年9月在國內(nèi)獲批。

關(guān)于新藥AMX0035

在研新藥AMX0035是鈉苯丁酸鈉(PB)和去氧膽酸(TUDCA)兩個(gè)小分子化合物的組合藥物，主要針對神經(jīng)細(xì)胞能量產(chǎn)生的線粒體和蛋白質(zhì)加工內(nèi)質(zhì)網(wǎng)中的氧化應(yīng)激，防止神經(jīng)退行性變。

在臨床前研究中，研究人員已證明PB和TUDCA在治療ALS時(shí)具有協(xié)同作用，且療效高于單一藥物治療。

此前，美國FDA和歐洲藥品管理局(EMA)分別授予AMX0035“孤兒藥”稱號。

多活半年!患者生存期顯著延長

在一項(xiàng)二期臨床試驗(yàn)(CENTAUR)中，137名ALS成年患者按2：1的比例隨機(jī)分配，分別接受AMX0035或安慰劑治療。

初始研究證明：在6個(gè)月內(nèi)，AMX0035顯著減緩了ALS患者的疾病進(jìn)展，并對患者日常生活中的各種活動(dòng)產(chǎn)生影響，如行走、說話、使用餐具或吞咽食物的能力。

隨后，完成6個(gè)月(24周)隨機(jī)分組的患者有資格參加新一輪的開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)，旨在評估藥物的長期安全性和有效性。隨訪時(shí)間近三年(35個(gè)月)。

新研究顯示：

最初隨機(jī)接受安慰劑治療的患者中位生存期為18.5個(gè)月，而最初隨機(jī)接受口服藥物AMX0035的患者中位總生存期為25.0個(gè)月。治療組患者的平均多活了半年(6.5個(gè)月)。

與安慰劑組相比，治療組患者的死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了44%。

哈佛醫(yī)學(xué)院的神經(jīng)病學(xué)教授Julieanne Dorn表示：“這是第一個(gè)在患者功能和生存期方面都有顯著獲益的研究，希望這是ALS新療法的開始?！?/p>

張定宇曾說：“我不能延長生命的長度，但為什么不讓生活更豐滿呢?”

這句話擲地有聲，背后卻也透著張定宇的無奈?！叭嗣裼⑿邸钡纳钜呀?jīng)足夠豐滿，如果可以，我們更希望他能延長生命的長度。

AMX0035作為神經(jīng)保護(hù)療法，不僅可以減少運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的死亡和功能障礙，還能顯著延長生存期。不要小看這短短半年時(shí)間，在醫(yī)學(xué)進(jìn)步日新月異的今天，“漸凍人”說不定就能跑贏病魔，迎來更多新藥和救治希望。

最后，期待更多新藥早日獲批，幫助包括張定宇在內(nèi)的“漸凍人”提高生活質(zhì)量，延長生存期。