喜訊丨復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥新藥:Ozanimod在美獲批!
近日,美國(guó)FDA批準(zhǔn)了一款新的免疫調(diào)節(jié)療法Ozanimod,用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥成年患者。對(duì)于患有中度至重度潰瘍性結(jié)腸炎和克羅恩病的成人和兒童患者,該藥物也處于后期臨床開(kāi)發(fā)階段。
多發(fā)性硬化癥(MS)是一種進(jìn)行性、致殘性的終身中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病,該病好發(fā)于20-40歲青壯年,尤以女性居多(占2/3),因此又被稱為“美女病”。
在多發(fā)性硬化癥中,免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊髓鞘(髓鞘是包繞大腦神經(jīng)的保護(hù)層),這會(huì)破壞大腦內(nèi)部以及大腦和身體之間的信息流動(dòng),從而導(dǎo)致肌肉無(wú)力、麻痹、疼痛、疲勞、認(rèn)知障礙、膀胱功能障礙和視力問(wèn)題等一系列癥狀。
Ozanimod是一款新型口服選擇性鞘氨醇1-磷酸(S1P)受體調(diào)節(jié)劑,以高親和力選擇性結(jié)合S1P1和S1P5這兩類受體亞型。它通過(guò)作用于主要參與對(duì)髓鞘的自身免疫攻擊的淋巴細(xì)胞來(lái)起作用。Ozanimod通過(guò)與這些淋巴細(xì)胞表面的S1P受體結(jié)合,阻止它們到達(dá)大腦。這使得激活的淋巴細(xì)胞數(shù)量減少,從而減少了免疫攻擊,緩解了多發(fā)性硬化癥的癥狀。
在支持Ozanimod新藥申請(qǐng)的臨床研究中,那些每天口服一次Ozanimod的患者與接受標(biāo)準(zhǔn)治療的患者相比,疾病進(jìn)展明顯更少,復(fù)發(fā)率和大腦萎縮程度顯著降低,此外Ozanimod副作用也很少。在一項(xiàng)名為SUNBEAM的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)里,與活性對(duì)照干擾素β-1a療法相比,Ozanimod在治療第一年中將患者的復(fù)發(fā)率(ARR)降低48%。同時(shí),它將患者的T1-GdE大腦病變數(shù)目降低了63%。
美國(guó)斯克里普斯研究所(Scripps Research)的Hugh Rosen博士與Edward Edwards教授團(tuán)隊(duì)共同研發(fā)了Ozanimod。他們?cè)?002年至2008年的一系列論文中報(bào)告了Ozanimod的研發(fā)過(guò)程。
多發(fā)性硬化癥治療以控制疾病進(jìn)展為主要目標(biāo)。國(guó)內(nèi)外共識(shí)和指南主要推薦使用疾病修正療法 (DMT)。目前,中國(guó)已上市的DMT藥物僅有2種:特立氟胺片、干擾素β-1b 注射劑。人們一直期待有新的藥物可以幫助病人控制疾病進(jìn)展,而Ozanimod的獲批是一個(gè)重要的里程碑。
值得一提的是,Ozanimod也正在作為一種治療炎癥性腸病(IBD)的方法進(jìn)行研究。IBD主要包括潰瘍性結(jié)腸炎(UC)和克羅恩病(CD),是一種可侵犯全消化道并伴有免疫異常的全身性疾病,嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量。
目前針對(duì)IBD的藥物眾多,但效果并不十分令人滿意。而Ozanimod針對(duì)潰瘍性結(jié)腸炎和克羅恩氏病的后期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。該藥物能誘導(dǎo)外周淋巴細(xì)胞分離,減少循環(huán)至胃腸道的活化淋巴細(xì)胞數(shù)量。
研究證明在用0.5 mg和1.0 mg Ozanimod治療8周之后,無(wú)論是臨床緩解、反應(yīng)、黏膜愈合以及組織學(xué)緩解效果都優(yōu)于安慰劑組。
期待Ozanimod早日在國(guó)內(nèi)獲批,給多發(fā)性硬化癥及炎癥性腸病患者帶來(lái)新的治療選擇。
2020-03-30 14:32
好醫(yī)友小編
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