骨髓移植兒童致命并發(fā)癥!GVHD患兒迎來首款BTK靶向藥
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是一種干細(xì)胞或骨髓移植后嚴(yán)重的并發(fā)癥,癥狀包括皮疹、口腔潰瘍、干眼癥、肝炎、皮膚和關(guān)節(jié)瘢痕組織的發(fā)展以及肺部損傷。
全球每年接受同種異體造血干細(xì)胞移植的患者約有8,000名,在兒童患者中,有52%~65%會(huì)產(chǎn)生cGVHD。
目前兒童cGVHD的標(biāo)準(zhǔn)療法為激素療法。
近日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)BTK抑制劑伊布替尼(Ibrutinib)用于治療1歲及以上兒童復(fù)發(fā)/難治性的慢性移植物抗宿主病(GVHD)患者。
BTK是B細(xì)胞活性的主要調(diào)節(jié)靶點(diǎn),抑制其活性可以改善多種B細(xì)胞介導(dǎo)的腫瘤、自免疾病等。伊布替尼是全球首個(gè)上市的BTK抑制劑,可阻斷BTK,從而清除或抑制異常的B細(xì)胞增殖。
此次獲批是基于一項(xiàng)開放標(biāo)簽、多中心、單臂的I/II期臨床研究(iMAGINE),共入組了47名1至22歲復(fù)發(fā)/難治性的cGVHD兒童和年輕成人患者。
研究主要終點(diǎn)包括藥代動(dòng)力學(xué)(PK)和安全性,次要終點(diǎn)包括總緩解率(ORR)、總生存期(OS)和緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)。該試驗(yàn)通過觀察第25周的ORR來判斷伊布替尼的療效。
結(jié)果顯示:
* 在中位年齡13歲的cGVHD患者中,ORR達(dá)到60%。
* 中位緩解持續(xù)時(shí)間為5.3個(gè)月。
* 安全性方面,在兒科患者中觀察到的不良事件與此前成人患者中的一致。
好醫(yī)友介紹:
伊布替尼曾于2017年獲批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)/難治性的cGVHD成人患者,而今又?jǐn)U大適用人群至1歲及以上cGVHD患者,成為了首個(gè)治療兒童cGVHD的BTK抑制劑。
提示:伊布替尼口服混懸液新劑型將裝在玻璃瓶中,有助于解決兒童吞服膠囊或藥片可能面臨的困難。
參考來源:
https://www.onclive.com/view/fda-approves-ibrutinib-for-pediatric-patients-with-chronic-gvhd
2022-09-01 11:36
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