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　　血友病是一種出血性罕見遺傳病，患者稍有不慎便會血流不止，還可能因頻繁出血而導致關節(jié)損傷、內(nèi)臟的損傷等，嚴重時可致殘甚至致死。

　　臨床上，血友病可分為A型和B型。其中B型血友病主要是由于血液中缺乏凝血因子IX(FIX)導致，發(fā)病率大約為1/3.5萬。

　　B型血友病根據(jù)血液中的FIX水平分為輕、中或重度。目前，該類患者的常見療法為凝血因子替代治療，長期頻繁的治療給患者帶來極大不便，也加重了經(jīng)濟負擔。

　　近年來，對于相對常見的A型血友病，已有多款便捷有效的新療法獲FDA批準上市，降低了患者關節(jié)畸形等后遺癥的發(fā)生，改善了患者生活質(zhì)量。但對于B型血友病，仍亟需新的治療選擇。

　　近日，《新英格蘭醫(yī)學雜志》刊登了一項長達3.5年的1/2期臨床試驗(B-AMAZE)的積極追蹤數(shù)據(jù)。此試驗旨在驗證基因療法FLT180a治療B型血友病的安全性與療效。

　　FLT180a采用AAVS3衣殼蛋白介導，并在肝細胞中表達FIX高活性天然變體(Padua)蛋白，替代缺失的FIX發(fā)揮作用，從而糾正中重度B型血友病患者的凝血障礙。

　　該試驗共有10名中重度B型血友病患者入組。主要終點為安全性，以及在26周時的FIX水平作為療效依據(jù);次要終點包含年度出血率、濃縮FIX消耗量、FIX抑制劑產(chǎn)生量與病毒基因組的清除。

　　患者在經(jīng)歷1次注射后可獲得至少2年的持久反應，參與試驗的患者最長反應時間達42.4個月。

　　結(jié)果顯示：

　　* 所有患者在以FLT180a治療后都產(chǎn)生劑量相關的FIX水平增加。

　　* 在10位患者中，有9位在隨訪27.2個月時，仍維持其FIX水平。

　　* 在最后一次隨訪中，5名患者的FIX水平在正常范圍內(nèi)，3名患者的水平在23%-43%之間，而1名高劑量患者的水平則為260%。

　　* 此外，所有患者的平均年出血率從基線時的2.93降至0.71，平均年濃縮FIX消耗量也大幅下降。

　　* 安全性方面，此療法呈現(xiàn)良好的耐受性，沒有發(fā)現(xiàn)FIX抑制劑產(chǎn)生。

　　值得一提的是，只需單劑FLT180a，便可保護B型血友病患者免于出血困擾，并通過持久表達FIX而避免終身接受FIX替代治療。

　　好醫(yī)友醫(yī)療網(wǎng)腫瘤專家Minch Fong博士介紹：

　　對于B型血友病患者而言，這意味著他們的FIX水平有望在一次治療后達到正常值。未來，他們有望告別每周注射，真正回歸正常生活。

　　參考來源：

　　https://hemophilianewstoday.com/news/factor-ix-levels-normal-3-hem-b-patients-gene-therapy-trial/