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　　血友病是由于缺乏凝血因子而導(dǎo)致的一種罕見遺傳性出血性疾病。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足，導(dǎo)致凝血障礙，稍有不慎便會血流不止，嚴(yán)重時可致殘甚至致死。血友病患者又被稱作“玻璃人”。

　　血友病可分為A型和B型。其中，A型血友病占絕大多數(shù)，主要是由于血液中缺乏凝血因子VIII。

　　A型血友病以反復(fù)出血及其相關(guān)并發(fā)癥為主要臨床表現(xiàn)，其中約80%為關(guān)節(jié)出血，其并發(fā)癥主要是慢性出血性關(guān)節(jié)病變，且可導(dǎo)致嚴(yán)重的關(guān)節(jié)畸形。

　　目前，A型血友病的主要治療手段是定期輸注凝血因子VIII，但頻繁的輸注(每周3-4次)給患者的生活帶來了極大不便。

　　近日，美國FDA已經(jīng)接受在研AAV基因療法Valoctocogene Roxaparvovec重新遞交的生物制品許可申請(BLA)，用于治療嚴(yán)重A型血友病成人患者。FDA預(yù)計(jì)將在2023年3月31日之前做出審評決定。

　　好醫(yī)友指出：

　　如果獲得批準(zhǔn)，Valoctocogene Roxaparvovec將成為首款FDA批準(zhǔn)治療A型血友病的基因療法。

　　Valoctocogene Roxaparvovec是使用AAV5病毒載體遞送表達(dá)凝血因子VIII的轉(zhuǎn)基因。它的優(yōu)勢在于患者可能只需要接受一次治療，肝細(xì)胞就可以持續(xù)表達(dá)凝血因子VIII，從而不再需要長期接受預(yù)防性凝血因子注射。

　　此次遞交申請包含一項(xiàng)臨床3期試驗(yàn)(GENEr8-1)的2年結(jié)果，以及臨床1/2期試驗(yàn)的5年追蹤支持?jǐn)?shù)據(jù)。

　　GENEr8-1結(jié)果顯示：

　　Valoctocogene Roxaparvovec能穩(wěn)定和持久地控制出血。

　　與入組前一年的數(shù)據(jù)相比，單次輸注Valoctocogene Roxaparvovec后，患者的凝血因子VIII使用率和需要接受治療的年出血率分別降低了99%和84%。

　　安全性方面，90%的受試者沒有報(bào)告與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

　　好醫(yī)友醫(yī)療網(wǎng)血液病專家點(diǎn)評：

　　這款一次性療法是首款治療A型血友病的基因療法，若順利獲批，將為A型血友病的治療帶來革命，堪稱里程碑。

　　期待這一創(chuàng)新療法在治療血液疾病方面獲得更多突破，減輕患者治療負(fù)擔(dān)。

　　注：2022年8月，歐盟委員會已批準(zhǔn)此款基因療法有條件上市，用于治療A型血友病。

　　參考來源：

　　https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20221013/fda-accepts-bla-resubmission-for-valoctocogene-roxaparvovec-for-severe-hemophilia-a