国产女人香蕉精品视频_国产精品乱人无码伦中文āv一级在线片_AV十八岁在线免费观看_精品成人免费国产_亚洲一区二区三区伊人_两个男生相恋的vlog_香蕉视频下载.apk_日韩一区二区高潮_亚洲日韩欧美内射姐弟_国产亚洲精品A在线观看下载

有這樣一種病，它曾肆虐歐洲王室，被稱為“王室病”。

雖然聽起來很“高貴”，但患上的人比誰都脆弱：小小擦傷就可能血流不止，不慎跌倒就可致關節(jié)壞死，更不用說拔牙這樣的“小手術”，根本“傷不起”!

對于這個特殊的群體，美國FDA近日發(fā)布重磅消息——正式批準羅氏新藥Hemlibra(emicizumab-kxwh)用于常規(guī)預防、防止或減少具有因子VIII抑制物的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。

等了20多年，終于等到它……

Hemlibra為何如此振奮人心?

我們先來看看血友病是怎么來的?

我們正常人的凝血過程會涉及13種凝血因子，但血友病患者因X染色體連鎖缺陷，導致血液中缺少某些凝血因子，從而引發(fā)嚴重的凝血障礙，不受控制的“自發(fā)性出血”成為該病的主要癥狀，一個“小擦傷”就會變成“大麻煩”。

(圖片來源網(wǎng)絡)

常見的血友病主要分為兩種：

血友病A——血液中缺乏凝血因子Ⅷ，占所有血友病的80%～85%;70%有陽性家族史(即遺傳所致)，30%由基因突變所致。

血友病B——血液中缺乏凝血因子Ⅸ，占所有血友病的15%～20%;少有明顯家族史，主要由基因自發(fā)性突變所致。

長期以來，血友病A面臨的治療難點

針對血友病A，目前主要采取凝血因子替代治療，但使用替代療法后，約有10%～30%的患者會出現(xiàn)抗體–因子 VIII(FVIII)抑制物。健康人發(fā)生出血時，因子VIII會將因子IXa和因子X聚集在一起，幫助止血。而“抑制物”的出現(xiàn)輕則會降低凝血因子作用，重則可能導致凝血因子失活，并誘發(fā)更為嚴重的出血事件。

“發(fā)展出因子VIII抑制物的A型血友病患者面臨預防出血的重大挑戰(zhàn)，他們通常需要每周多次輸注藥物，這對于年幼的兒童及其家庭來說尤其困難，” 好醫(yī)友合作機構南加州大學凱克醫(yī)學院兒科教授、洛杉磯兒童醫(yī)院止血和血栓項目主任Guy Young博士說：“Hemlibra這種新藥已被證明與現(xiàn)有藥物相比可減少出血的頻率，而且每周只需注射一次。這會為這些孩子帶來有意義的改變。”

Hemlibra創(chuàng)新療法，顯著降低出血頻次

(圖片來源網(wǎng)絡)

Hemlibra 是一種創(chuàng)新型療法，它可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的蛋白質——因子IXa和因子X聚集在一起，恢復A型血友病患者的凝血過程。

Hemlibra的效果在臨床試驗中得到了證實。

在3期HAVEN 1研究中，與沒有接受預防治療的患者相比，接受Hemlibra預防治療的12歲以上A型血友病患者的出血率降低87%。

HAVEN 2研究的中期結果顯示，87%接受Hemlibra預防治療的發(fā)展出因子VIII抑制劑的12歲以下A型血友病兒童患者未出現(xiàn)出血。

在13名參加過NIS的兒童患者的患者內分析中，Hemlibra預防治療與BPA治療相比降低出血率99%。

獲益者感言

一位具有因子VIII抑制劑的A型血友病小男孩的母親Amber Hill女士說：“在Hemlibra之前，我7歲的兒子一周至少需要三次、每次長達兩小時的靜脈注射，所以我們的生活就是在圍繞著他的治療。而有了Hemlibra后，他現(xiàn)在每周注射一次，已經(jīng)學會自己管理來防止出血。跟以前的治療相比，他不僅出血更少，還有更多的時間做小孩做的事，我們也因為新的治療計劃而擁有更多的家庭美好時光。”

更多關于Hemlibra的藥品信息及FDA新藥信息，可通過好醫(yī)友咨詢美國、香港、印度合作藥房。

參考資料：

[1] FDA approves new treatment to prevent bleeding in certain patients with hemophilia A

[2] FDA approves Roche’s Hemlibra (emicizumab-kxwh) for haemophilia A with inhibitors