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　　血友病是一種罕見的遺傳性疾病，患者因X染色體連鎖缺陷，導(dǎo)致血液中缺少某些凝血因子，從而引發(fā)嚴(yán)重的凝血障礙。他們被稱為“玻璃人”，小磕碰就可能導(dǎo)致危及生命的出血，還可能造成關(guān)節(jié)永久性損傷。

　　中國(guó)約有13.6萬(wàn)名血友病患者，其中A型血友病約占所有血友病的80%-85%。

　　A型血友病患者由于缺乏VIII因子(FVIII)，導(dǎo)致血液不能正常凝結(jié)，很容易出現(xiàn)不受控制的自發(fā)性出血。

　　目前常見的治療方法是定期預(yù)防性輸注FVIII。尤其是對(duì)于重癥A型血友病，初級(jí)預(yù)防性FVIII輸注是的標(biāo)準(zhǔn)療法，旨在減少出血的發(fā)生和防止關(guān)節(jié)損傷。然而患者需每周接受3-4次FVIII輸注，給他們的生活帶來(lái)極大的不便。

　　而對(duì)于目前已獲批的FVIII療法，每周一次的劑量難以實(shí)現(xiàn)更高的持續(xù)因子活性水平，重癥A型血友病患者亟需新的治療選擇。

　　近期，一項(xiàng)關(guān)鍵的3期XTEND-1研究結(jié)果顯示，相較現(xiàn)有預(yù)防性FVIII療法，每周一次預(yù)防性輸注Efanesoctocog Alfa可顯著降低年出血率。

　　好醫(yī)友獲悉，F(xiàn)DA此前已授予Efanesoctocog Alfa用于治療A型血友病的突破性療法認(rèn)定。

　　研究結(jié)果顯示，預(yù)防性輸注Efanesoctocog Alfa，在治療開始后1年對(duì)身體健康、疼痛和關(guān)節(jié)健康也有顯著改善。

　　Efanesoctocog alfa是一種重組FVIII療法，將FVIII與一個(gè)血管性血友病因子(VWF)片段連接起來(lái)，形成的復(fù)合體不會(huì)與血液中的天然VWF相結(jié)合。它可通過(guò)每周一次的預(yù)防性給藥來(lái)延長(zhǎng)對(duì)出血的保護(hù)。

　　傳統(tǒng)的FVIII療法要求患者每周最多輸注4次(每周3次或每2天1次輸注標(biāo)準(zhǔn)半衰期FVIII替代品，或每3-5天注射1次延長(zhǎng)半衰期FVIII替代品)，患者的血液FVIII水平會(huì)出現(xiàn)峰谷變化。既往預(yù)防性治療的目標(biāo)是維持FVIII的谷濃度在1%-3%之間。

　　許多重癥A型血友病患者需維持更高水平的FVIII，以改善出血，保護(hù)關(guān)節(jié)健康，進(jìn)一步接近功能性治愈的目標(biāo)。

　　Efanesoctocog Alfa的目標(biāo)是通過(guò)降低治療頻率來(lái)減少這種治療負(fù)擔(dān)，提供更好的保護(hù)。因?yàn)樗梢允寡褐蠪VIII水平更均衡，避免出現(xiàn)現(xiàn)有療法的低谷期。

　　一項(xiàng)3期關(guān)鍵性臨床研究(XTEND-1)納入了159名12歲及以上的患者，評(píng)估了Efanesoctocog Alfa的安全性、有效性、藥代動(dòng)力學(xué)。

　　該研究分為2個(gè)平行治療組：A組的患者接受每周1次Efanesoctocog Alfa預(yù)防性治療52周，其中一些患者是在使用當(dāng)前已上市FVIII替代療法預(yù)防性治療并經(jīng)過(guò)一定觀察期后納入研究。

　　B組的患者按需接受Efanesoctocog Alfa治療26周，然后接受Efanesocococog Alfa每周1次預(yù)防性用藥治療26周。

　　研究的主要終點(diǎn)是A組的年出血率;次要終點(diǎn)包括患者年出血率比較、關(guān)節(jié)健康、生活質(zhì)量、安全性和耐受性。

　　結(jié)果顯示

　　· A組年平均出血率為0，基于模型的年平均出血率為0.71，達(dá)到主要終點(diǎn)。

　　· 關(guān)鍵次要終點(diǎn)：與之前的FVIII預(yù)防性治療相比，Efanesoctocog Alfa在預(yù)防出血發(fā)作方面顯示出優(yōu)越性。

　　· A組64.7%患者在研究期間沒有發(fā)生任何出血;B組76.9%患者在研究預(yù)防期沒有出血。

　　· A組患者的生活質(zhì)量顯著改善，疼痛強(qiáng)度顯著降低，關(guān)節(jié)健康也有顯著改善。

　　· Efanesoctocog Alfa耐受性良好，未檢測(cè)到FVIII抑制劑的形成。

　　Efanesoctocog Alfa代表了一類新的FVIII分子。它將徹底改變預(yù)防性輸注FVIII的現(xiàn)狀，讓重癥A型血友病患者實(shí)現(xiàn)以往難以想象的生活。

　　好醫(yī)友介紹，對(duì)血友病患者來(lái)說(shuō)，控制出血、降低出血事件發(fā)生率是保障生活質(zhì)量的關(guān)鍵。Efanesoctocog Alfa作為一種新型預(yù)防性療法，可將重癥A型血友病患者體內(nèi)FVII水平維持至幾乎正常值，帶來(lái)更高與更持久的療效。

　　期待越來(lái)越多新療法問世，為血友病患者帶來(lái)更便捷有效的治療選擇，幫助他們降低治療負(fù)擔(dān)，回歸正常生活!

　　參考來(lái)源：

　　https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20220727/efanesoctocog-alfa-shows-superior-bleed-protection-in-patients-with-severe-hemophilia-a