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　　血友病是一種出血性罕見(jiàn)遺傳病，患者稍有不慎便會(huì)血流不止，嚴(yán)重時(shí)可致殘甚至致死。其中，B型血友病是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致。

　　B型血友病患者絕大部分是男性，發(fā)病率大約為1/3.5萬(wàn)。目前，這類患者的治療方法是靜脈注射凝血因子IX以維持患者FIX的正常水平，但是長(zhǎng)期輸血有很多副作用，也給患者及其家庭帶來(lái)很大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

　　有沒(méi)有“一勞永逸”的治療方法呢?

　　近日，基因療法Etranacogene Dezaparvovec(Hemgenix)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，用于治療B型血友病成人患者。

　　好醫(yī)友獲悉，這是首款被FDA批準(zhǔn)用于B型血友病治療的基因療法。

　　Etranacogene Dezaparvovec療法將AA5病毒作為載體，攜帶編碼凝血因子IX基因變體(FIX-Padua)遞送到患者體內(nèi)，其可幫助患者凝血因子IX的活性提了8-9倍，旨在達(dá)到“一勞永逸”治療B型血友病的效果。

　　本次獲批基于試驗(yàn)HOPE-B trial的積極頂線結(jié)果。試驗(yàn)旨在評(píng)估Etranacogene Dezaparvovec療法在B型血友病成人患者中的療效與安全性。

　　共納入了54名B型血友病患者，研究主要終點(diǎn)為與接受6個(gè)月預(yù)防療法相比，接受Etranacogene Dezaparvovec治療的患者在維持穩(wěn)定FIX活性水平后的第52周的年出血率(ABR)。次要終點(diǎn)包括患者FIX的活性及給藥后患者ABR的統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。

　　結(jié)果顯示：

　　在降低ABR方面，Etranacogene Dezaparvovec相比預(yù)防療法達(dá)到了非劣效性。

　　在給藥18個(gè)月時(shí)，Etranacogene Dezaparvovec組患者的ABR降低了64%。與此同時(shí)，

　　Etranacogene Dezaparvovec組有98%的患者保持了穩(wěn)定的FIX活性水平，可以停止使用預(yù)防藥物。

　　最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是肝酶水平上升、頭疼、輕度輸血相關(guān)反應(yīng)以及類似流感的癥狀。

　　好醫(yī)友介紹：

　　新療法可將基因遞送到肝臟，能夠在更低的表達(dá)水平完成正常凝血功能，并減少出血事件的發(fā)生。本次批準(zhǔn)為B型血友病患者們提供了一種全新的治療方案，有望改寫這類患者的治療標(biāo)準(zhǔn)。

　　參考來(lái)源：

　　https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/first-gene-therapy-approved-for-adults-with-hemophilia-b/